外泌体因具有可携带组织特异性信息物质、组织排异性较低，以及易通过血脑屏障等天然优势，在疾病靶向治疗和疾病标志物研发中备受瞩目，临床应用主要有以下方面：
1.外泌体作为一种细胞来源的“脂质体”颗粒，天然存在高稳定性、高靶向性和高生物相容性等优势，使其在药物递送领域的设计开发被赋予了巨大的想象空间。外泌体具有可稳定核酸并携带递送的功能，且免疫原性较低，从而更好地承载并助力核酸药物递送产品的研发与应用。
2.外泌体内容物中包含祖细胞的细胞因子、蛋白、核酸等成分。干细胞来源的外泌体作为干细胞的分泌物质之一，具备干细胞治疗效果的优点，具有前景的缺血性疾病治疗策略之一。工程化改造的外泌体也是近年来临床和产业界关注的重点，通过工程化改造可以使外泌体具有靶向性和治疗能力。
3.国内越来越多科研团队对外泌体作为生物标志物展开深入研究，应用多组学和机器学习的手段筛选可用于疾病分型诊断和预后的外泌体生物标志物，旨在开发微创、快捷、灵敏度高的液体活检试剂盒。可以相信，未来十年内，基于外泌体的液体活检试剂盒研发和大规模生产的热潮将会到来。
在未来几年内，外泌体将成为疾病诊断和治疗的重要工具和载体，在生物医药产业引领新的潮流。